kaftrio是一种新型的CFTR激动剂,能够针对不同类型的CFTR突变进行调节,它可以帮助CFTR蛋白恢复正常的功能,从而缓解患者的症状。但药物都具有一定的药毒性,kaftrio也不例外,使用kaftrio过程中有哪些注意事项呢?
肝硬化和门静脉高压患者在接受治疗kaftrio时出现过肝功能衰竭导致移植的情况,在接受kaftrio治疗的患者中观察到转氨酶或胆红素单独升高的现象。
除非预期益处大于风险,否则避免在已患有晚期肝病(如肝硬化、门静脉高压、腹水、肝性脑病)的患者使用kaftrio。如果用于这些患者,应在开始治疗后密切监测,并指导患者住院接受干预,包括既往无肝病史的患者。
建议所有患者在开始使用kaftrio前进行肝功能检查,在治疗的第一年每个月进行一次,之后每年进行一次。如果肝功能检查出现显著升高,如转氨酶超过正常值上限的5倍,或者转氨酶超过正常值3倍且胆红素超过2倍,则应中断给药,并密切跟踪实验室检查,到异常情况消失。
包括血管性水肿和其他过敏反应,如果在治疗过程中出现严重过敏反应的体征或症状,请停用kaftrio并进行适当的治疗。考虑个体患者的益处和风险,以决定是否继续使用kaftrio治疗。
同时使用强CYP3A诱导剂会使得ivacaftor的暴露量显著减少,预计药物成分中的elexacaftor和tezacaftor的暴露量也会减少,从而降低kaftrio的治疗效果。因此,不建议与强CYP3A诱导剂合用。
当与强或中度CYP3A抑制剂合用时,Elexacaftor、tezacaftor和ivacaftor成分的暴露风险增加。因此,kaftrio与强或中度CYP3A抑制剂同时使用时应减少剂量。
在接受含ivacaftor方案治疗的儿童患者中,有非先天性品状体混浊病例的报告,建议开始接受kaftrio治疗的儿童患者进行基线和随访眼科检查。